Skontaktuj się
bg13
Lublin · Badania kliniczne · Bezpłatne terapie

CIDP – nowoczesne terapie: efgartigimod, riliprubart, HyQvia

Po raz pierwszy od 30 lat w leczeniu CIDP dostępne są przełomowe terapie działające precyzyjnie na mechanizm choroby. Hope Clinic jako jeden z nielicznych ośrodków w Polsce oferuje dostęp do tych leków w ramach bezpłatnych programów klinicznych.

Zapytaj o dostępność: 788 931 883 Diagnostyka i kwalifikacja →

Dlaczego potrzebne są nowe terapie?

Standardowe leczenie CIDP — immunoglobuliny dożylne (IVIG) i kortykosteroidy — jest skuteczne u ok. 60% chorych, ale ma istotne ograniczenia. IVIG wymaga regularnych wlewów szpitalnych co 3–4 tygodnie, a nawet 40% pacjentów nie reaguje w pełni lub traci odpowiedź z czasem. Kortykosteroidy przy długotrwałym stosowaniu powodują poważne działania uboczne. Nowe terapie adresują te problemy — działają precyzyjnie na mechanizm choroby, podawane są podskórnie w domu i wykazują skuteczność w przypadkach opornych na klasyczne leczenie.
Dostęp w Hope Clinic: wszystkie trzy terapie opisane poniżej są dostępne w ramach programów klinicznych — bezpłatnie dla zakwalifikowanych pacjentów. Wizyty, badania i lek finansowane przez sponsora badania.

Nowe terapie dostępne w Hope Clinic

Bloker receptora FcRn · Zatwierdzone przez FDA

Efgartigimod (Vyvgart Hytrulo)

Efgartigimod alfa + hialuronidaza — pierwsza zatwierdzona terapia FcRn w CIDP

Efgartigimod blokuje receptor FcRn (neonatal Fc receptor), który normalnie „recyklinguje" przeciwciała IgG, przedłużając ich czas półtrwania. Zablokowanie tego receptora przyspiesza rozpad IgG — w tym autoprzeciwciał atakujących nerwy obwodowe. W ciągu 2–4 tygodni poziom IgG spada o 60–70%, co wycisza autoimmunologiczny atak na mielinę.

Droga podania

Iniekcja podskórna raz w tygodniu. Czas podania: 30–90 sekund. Możliwość samodzielnej aplikacji w domu po instruktażu.

Zobacz:  Wieloogniskowa neuropatia ruchowa - MMN

Czas do efektu

Poprawa kliniczna często w ciągu 1–2 tygodni od pierwszej dawki — znacznie szybciej niż klasyczne IVIG.

Profil bezpieczeństwa

Bez reakcji infuzyjnych. Brak ryzyka zakażeń związanych z osoczem. Lepsza tolerancja niż IVIG i steroidy.

67% pacjentów z poprawą kliniczną (badanie ADHERE) 61% redukcja ryzyka nawrotu vs placebo FDA: zatwierdzone w CIDP

Badanie kliniczne ADHERE

  • Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy III
  • 67% pacjentów osiągnęło odpowiedź kliniczną vs 34% w grupie placebo
  • Poprawa widoczna od 2. tygodnia, szczyt efektu po 4–8 tygodniach
  • Efekt utrzymany przez cały okres obserwacji przy kontynuacji leczenia
Inhibitor dopełniacza C1s · Badania fazy III

Riliprubart (SAR445088)

Pierwszy w klasie inhibitor składnika C1s układu dopełniacza w CIDP

Riliprubart blokuje składnik C1s kaskady klasycznej dopełniacza — jednej z głównych dróg uszkadzania mieliny w CIDP. W przeciwieństwie do ogólnej immunosupresji, riliprubart celuje wyłącznie w ten konkretny mechanizm zapalny, nie osłabiając całego układu odpornościowego. Jest szczególnie obiecujący w przypadkach opornych na IVIG i steroidy.

Droga podania

Iniekcja podskórna raz w tygodniu. Możliwość samodzielnej aplikacji w domu. Minimalne obciążenie logistyczne.

Dla kogo?

Szczególnie wskazany u chorych nieodpowiadających na IVIG i steroidy. Skuteczny w przypadkach refrakteryjnych.

Profil bezpieczeństwa

Minimalne działania niepożądane. Mniejsze ryzyko infekcji niż przy klasycznej immunosupresji. Doskonała tolerancja.

50% odpowiedzi u pacjentów refrakteryjnych 80%+ chorych stabilnych lub z poprawą (MOBILIZE + VITALIZE)

Badania kliniczne fazy III

  • MOBILIZE — randomizowane badanie kontrolowane fazy III
  • VITALIZE — długoterminowa ocena bezpieczeństwa i skuteczności
  • Ponad 80% pacjentów stabilnych lub z poprawą w obu badaniach
  • 50% odpowiedzi u chorych opornych na dotychczasowe leczenie
Rekombinowana immunoglobulina · Technologia ENHANZE

HyQvia

Rekombinowana immunoglobulina podskórna — niezależna od osocza dawców

HyQvia to immunoglobulina wytwarzana biotechnologicznie — niezależnie od osocza ludzkich dawców. Technologia ENHANZE (rekombinowana hialuronidaza rHuPH20) umożliwia podskórne podanie dużych objętości leku w jednym wkłuciu, co eliminuje konieczność dożylnych wlewów szpitalnych. Stała, kontrolowana jakość każdej partii leku — bez ryzyka zmienności biologicznej charakterystycznej dla preparatów z osocza.

Zobacz:  Leczenie SM

Przewaga nad klasycznym IVIG

Brak ryzyka zakażeń z osocza. Stała jakość. Stabilna dostępność niezależna od niedoborów osocza w Polsce.

Komfort leczenia

Podskórnie w domu, co 2–4 tygodnie. Czas aplikacji 30–60 minut. Bez hospitalizacji, bez konieczności dojazdu co kilka tygodni.

Tolerancja

Mniej reakcji alergicznych i bólów głowy niż po klasycznym IVIG dożylnym. Lepsza tolerancja miejscowa dzięki technologii ENHANZE.

Co 2–4 tygodnie — jedno wkłucie podskórne 30–60 min aplikacja w domu Niezależna od dawców osocza

Porównanie terapii CIDP

Parametr Efgartigimod Riliprubart HyQvia Klasyczne IVIG
MechanizmBloker FcRnInhibitor C1sIg rekombinowanaModulacja Ig
Droga podaniaSC domSC domSC domIV szpital
Czas do efektu1–2 tyg.2–4 tyg.2–4 tyg.2–4 tyg.
Skuteczność w opornychTakTak (50%)Podobna do IVIGOgraniczona
HospitalizacjaNieNieNieTak
Ryzyko infekcji z osoczaBrakBrakBrakMinimalne
Koszt dla pacjenta0 zł (program)0 zł (program)0 zł (program)NFZ/prywatnie

Sprawdź, czy możesz skorzystać z bezpłatnego programu

Kwalifikacja jest bezpłatna. Oceniamy dotychczasową dokumentację i badania — jeśli spełniasz kryteria, możesz rozpocząć leczenie bez żadnych kosztów.

788 931 883

Główny badacz

Dr n. med. Sebastian Szklener – neurolog CIDP Lublin

Dr n. med. Sebastian Szklener

Neurolog · Główny Badacz · Hope Clinic Lublin

Specjalista neurologii z ponad 14-letnim doświadczeniem w chorobach autoimmunologicznych układu nerwowego. Prowadzi badania kliniczne nad nowymi terapiami CIDP i miastenii od 2019 roku — w tym programy z efgartigimodem, batoclimabem i rozanolixizumabem. Certyfikowany specjalista EMG. Laureat nagrody „Investigator Award – Berlin 2015" EAN.

CIDP Blokery FcRn Inhibitory dopełniacza Miastenia EMG/ENG Badania kliniczne

Najczęściej zadawane pytania

Czy mogę przejść na nową terapię jeśli IVIG przestało mi pomagać?
Tak — właśnie dla takich pacjentów nowe terapie (efgartigimod, riliprubart) są szczególnie wartościowe. Zarówno bloker FcRn jak i inhibitor dopełniacza wykazują skuteczność u chorych, którzy nie odpowiedzieli w pełni na IVIG lub sterydy. Kwalifikacja odbywa się po ocenie dotychczasowego leczenia i badań.
Jak wygląda kwalifikacja do programu klinicznego?
Pierwszym krokiem jest bezpłatna konsultacja z Dr Szklenerem — ocena kliniczna, przegląd badań EMG i dokumentacji leczenia. Jeśli spełniasz kryteria programu, wykonujemy niezbędne badania dodatkowe (również bezpłatnie). Cały proces kwalifikacji zajmuje zwykle 1–2 wizyty.
Czy mogę samodzielnie podawać sobie leki w domu?
Tak — efgartigimod, riliprubart i HyQvia podawane są podskórnie i po przeszkoleniu można je aplikować samodzielnie w domu. Pierwsze podanie odbywa się w klinice pod nadzorem personelu. Następnie otrzymujesz instruktaż i możesz kontynuować leczenie bez konieczności wizyt szpitalnych.
Czym różni się efgartigimod od riliprubartu?
Oba leki działają na inne mechanizmy choroby. Efgartigimod blokuje receptor FcRn i przyspiesza rozpad wszystkich IgG — działa szybko i szeroko na autoprzeciwciała. Riliprubart blokuje składnik C1s kaskady dopełniacza — zatrzymuje konkretny mechanizm uszkadzania mieliny, zachowując więcej funkcji układu odpornościowego. Wybór między nimi zależy od profilu pacjenta, wcześniejszego leczenia i aktualnie dostępnych programów.
Portfolio programów zmienia się — jak sprawdzić co jest aktualnie dostępne?
Najlepiej zadzwonić bezpośrednio — 788 931 883. Portfolio aktywnych badań zmienia się w zależności od faz rekrutacji poszczególnych programów. Podczas rozmowy dowiemy się, które z terapii są aktualnie dostępne i czy wstępnie spełniasz kryteria.
Zobacz:  Do jakiego lekarza udać się z neuropatią cukrzycową?
ul. Nałęczowska 18A/U7, Lublin
788 931 883
Umów konsultację

Poznaj inne nasze publikacje